L'année 2019 restera dans les mémoires pour beaucoup de choses, de la finale insatisfaisante de Game of Thrones à la naissance du premier enfant du prince Harry et de Meghan Markle. Mais si la culture pop et la politique ont eu tendance à dominer le paysage de l'année dernière, si vous vivez avec une maladie chronique ou si vous êtes proche de quelqu'un qui l'est, vous vous souviendrez de 2019 pour son alternance de vie - et dans certains cas, sauvetage - percées médicales. Du nouveau traitement du cancer de la prostate à la pilule pour les allergies aux arachides, lisez la suite pour en savoir plus sur certaines des percées médicales les plus prometteuses que nous avons vues en 2019.
1 Une nouvelle façon d'éliminer les maladies génétiques
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Cette année, les scientifiques ont innové avec une technique potentielle de traitement des maladies héréditaires telles que la maladie d'Alzheimer, l'alcoolisme, l'hypertension, la drépanocytose, le TDAH et l'autisme.
En octobre, des scientifiques de Harvard et du MIT ont dévoilé une nouvelle façon améliorée d'éditer des gènes appelée "édition principale". Dans une interview avec NPR, le chimiste et biologiste David Liu, l'un des chercheurs à l'origine de la technique, a comparé les principaux rédacteurs en chef à des «traitements de texte capables de rechercher des séquences d'ADN cibles et de les remplacer avec précision». Essentiellement, dit-il, c'est l'équivalent génétique de faire une «recherche et remplacement» dans Microsoft Word - et cela pourrait potentiellement réparer jusqu'à 89% des défauts génétiques causant des maladies.
2 Un remède possible contre le VIH
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En octobre 2019, la société de thérapie génique American Gene Technologies (AGT) a déposé une demande auprès de la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) afin de lancer un essai sur l'homme pour ce qu'elle pense être un remède attendu contre le VIH. Lorsqu'une personne est infectée par le VIH, cela désactive les cellules T de cette personne - les cellules immunitaires chargées de lutter contre le virus. La thérapie de l'AGT, qui porte actuellement le nom d'AGT103-T, consiste à extraire ces cellules T endommagées, à les modifier génétiquement afin de restaurer leur fonction immunitaire, puis à les renvoyer au patient afin qu'il puisse combattre le virus.
3 Le début de la fin du vieillissement
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En 2019, des chercheurs anti-âge de l'Institut Wyss de Harvard University for Biologically Inspired Engineering ont fait des progrès significatifs dans la recherche de la jeunesse éternelle. Les chercheurs, dont le célèbre expert anti-âge George Church, PhD, ont publié une étude dans la revue Proceedings of the National Academy of Sciences dans laquelle ils ont démontré qu'il pourrait un jour être possible de ralentir ou d'inverser le vieillissement en utilisant la thérapie génique pour reprogrammer les cellules.
Dans l'étude, Church et ses collègues ont équipé les virus de gènes programmés pour fabriquer diverses protéines liées à la prévention ou à l'inversion de quatre maladies liées à l'âge: l'obésité, le diabète de type 2, l'insuffisance rénale et les maladies cardiaques. Ils ont ensuite «infecté» des souris avec les virus, ce qui a demandé au foie des souris de produire les protéines susmentionnées et de les sécréter dans la circulation sanguine. Les résultats - perte de poids chez les souris obèses, inversion du diabète chez les souris diabétiques, réduction de l'atrophie rénale chez les souris atteintes de fibrose rénale et augmentation de la fonction cardiaque chez les souris souffrant d'insuffisance cardiaque - suggèrent un avenir où la jeunesse et la longévité ne sont qu'à une injection.
4 Le premier médicament pour réduire le déclin cognitif chez les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer
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La société de biotechnologie Biogen a annoncé en octobre qu'elle sollicitait l'approbation de la FDA pour un nouveau médicament appelé Aducanumab. La thérapie cible la bêta-amyloïde, une protéine qui s'accumule dans le cerveau des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer et qui jouerait un rôle dans la maladie.
Dans les essais cliniques, les patients atteints d'Alzheimer traités par l'aducanumab ont connu une amélioration de la mémoire ainsi qu'une capacité accrue à participer aux activités quotidiennes, telles que la gestion des finances personnelles, les tâches ménagères et les déplacements indépendants à l'extérieur du domicile. S'il est approuvé, l'aducanumab deviendra le premier traitement à réduire le déclin clinique de la maladie d'Alzheimer et le premier à démontrer que l'élimination de la bêta-amyloïde produit des résultats cliniques positifs pour les patients atteints d'Alzheimer.
5 Un nouveau médicament pour la construction osseuse contre l'ostéoporose
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Les 54 millions d'Américains qui souffrent d'ostéoporose ou d'autres os faibles ont reçu de bonnes nouvelles en avril lorsque la FDA a approuvé un nouveau médicament appelé Evenity. Conçu pour traiter l'ostéoporose chez les femmes ménopausées à haut risque de fracture, le médicament est le premier et le seul du genre - non seulement il réduit la perte osseuse, mais il peut également aider à construire de nouveaux os.
6 Le premier inhalateur numérique au monde
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En cas de crise d'asthme, les inhalateurs peuvent sauver des vies, mais seulement s'ils sont utilisés correctement. Pour s'assurer qu'ils le sont, Teva Pharmaceuticals a créé ce qui, selon lui, est le premier et le seul inhalateur numérique au monde avec des capteurs intégrés qui se connectent à une application mobile afin de fournir des informations sur l'utilisation appropriée aux personnes souffrant d'asthme et de MPOC.
L'appareil, appelé ProAir Digihaler, a reçu l'approbation de la FDA en décembre 2018 et est devenu disponible en 2019. Chaque fois qu'un patient l'utilise, l'appareil mesure et enregistre les données qui peuvent être utilisées pour garantir une utilisation correcte de l'inhalateur.
7 Un médicament prometteur pour le cancer de la prostate
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Lors de la réunion annuelle de 2019 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), les chercheurs ont présenté les résultats d'un essai clinique dans lequel ils ont étudié les effets du médicament olaparib sur les hommes atteints de cancer de la prostate. Le médicament cible et inhibe une enzyme dont les cellules cancéreuses ont besoin pour se développer. Les resultats? Le médicament oral, déjà approuvé pour le traitement des cancers du sein et des ovaires, a retardé la progression du cancer de la prostate chez 80% des hommes présentant un type de mutation spécifique.
"Même si les hommes de l'essai avaient un cancer de la prostate avancé et fortement prétraité, l'olaparib a retardé la progression de la maladie chez ces patients pendant une durée médiane de 8, 3 mois, avec 35% sans progression pendant plus d'un an", selon un rapport. de l'ASCO.
8 Et pour le cancer du pancréas aussi
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Le médicament olaparib s'est révélé aussi prometteur pour le pancréas en 2019 que pour la prostate. En juin, les chercheurs ont publié les résultats d'un essai pharmaceutique international testant l'efficacité de l'olaparib chez les personnes atteintes d'un cancer du pancréas métastatique, une forme tardive de la maladie qui a un taux de survie à cinq ans de moins de trois pour cent. Dans l'essai médicamenteux, appelé essai Pancreas Cancer Olaparib Ongoing (POLO), la durée pendant laquelle un patient a vécu avec la maladie sans qu'elle s'aggrave était deux fois plus longue pour ceux traités par olaparib que pour ceux traités avec un placebo: 7, 4 mois contre 3, 8 mois.
9 Un dépistage plus simple du cancer du col utérin
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Bien qu'elle ait été la principale cause de décès par cancer chez les femmes, la létalité du cancer du col de l'utérus a considérablement diminué grâce aux frottis de Pap de routine. Mais une étude d'avril publiée dans BMJ Open facilitera potentiellement le dépistage du cancer du col de l'utérus. Bien que davantage d'essais soient nécessaires, des chercheurs de l'Université de Manchester ont conclu que des tests d'urine à domicile simples et non invasifs peuvent être tout aussi efficaces pour dépister le cancer du col que les frottis Pap.
10 Et un test sanguin pour le cancer du sein
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Le cancer du sein est désormais le cancer le plus fréquent chez les femmes. Le dépistage se fait généralement par mammographie, mais comme les frottis de Pap, ceux-ci peuvent être inconfortables, sans parler de coûteux. Heureusement, un groupe de chercheurs britanniques aurait pu trouver un moyen de tester le cancer du sein sans mammographie. Dans leur étude présentée à la Conférence sur le cancer du National Cancer Research Institute 2019, les scientifiques de l'Université de Nottingham ont montré qu'un simple test sanguin pouvait être capable de détecter le cancer du sein chez les femmes jusqu'à cinq ans avant qu'elles ne deviennent symptomatiques.
11 Un traitement transformateur pour la mucoviscidose
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En octobre, la FDA a approuvé un nouveau médicament pour traiter la fibrose kystique. Appelé Trikafta, le médicament cible diverses mutations géniques qui, collectivement, sont responsables d'environ 90% des cas de fibrose kystique. Chez les personnes qui ont ces mutations, le corps produit une protéine défectueuse qui est à l'origine de complications de la fibrose kystique. Trikafta aide la protéine défectueuse à fonctionner afin de soulager les symptômes de la fibrose kystique. Aux États-Unis, plus de 30 000 personnes atteintes de fibrose kystique, Trikafta est le premier médicament capable de traiter la cause sous-jacente de leur maladie.
12 Une pilule qui rend les arachides sans danger pour les personnes allergiques
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Bien que les allergies aux arachides puissent être fatales, il n'existe malheureusement aucun traitement approuvé par la FDA pour elles. Mais cela pourrait bientôt changer: en septembre, un comité consultatif de la FDA a recommandé que l'organisation approuve Palforzia, une immunothérapie orale qui administre de petites doses quotidiennes de protéines d'arachide aux enfants et aux adolescents allergiques aux arachides.
La posologie, qui augmente progressivement sur une période de plusieurs mois, est conçue pour renforcer la tolérance du système immunitaire, en réduisant la fréquence et la gravité des réactions allergiques. En conséquence, les personnes qui auraient pu auparavant avoir eu une réaction dangereuse aux arachides devraient être OK si elles sont accidentellement exposées.
13 Intelligence artificielle capable de détecter les poumons effondrés
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De nos jours, la FDA n'approuve pas seulement les médicaments et les dispositifs médicaux. Avec l'essor de l'intelligence artificielle, il approuve également les algorithmes informatiques qui peuvent être formés pour faire des diagnostics précis en utilisant l'imagerie médicale.
En 2018, la FDA a approuvé 23 algorithmes d'IA pour une utilisation en médecine, et l'organisation a continué d'approuver de nouveaux algorithmes en 2019. L'une des dernières solutions pour obtenir un signe de tête de la FDA était la suite de soins critiques de GE Healthcare. Approuvé en septembre, il utilise l'IA pour numériser des images radiographiques et détecter des poumons effondrés, une maladie mortelle qui affecte environ 74 000 Américains chaque année.
14 Et une étape révolutionnaire vers les poumons cultivés en laboratoire
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Les chercheurs de l'Université Columbia se sont rapprochés de la guérison des patients atteints de maladies respiratoires chroniques cette année lorsqu'ils ont utilisé des cellules souches transplantées pour réussir à développer de nouveaux poumons dans des embryons de souris. Comme détaillé dans un article de novembre publié dans Nature Medicine , les scientifiques ont décidé de tirer parti du développement de la capacité innée des embryons de souris à développer leurs propres organes et à y implanter des cellules souches donneuses qui se sont ensuite transformées en poumons entièrement fonctionnels. Cette recherche prouve qu'à l'avenir, il pourrait être possible d'utiliser des animaux pour générer de nouveaux poumons sains pour l'homme.
15 Le premier cœur humain imprimé en 3D au monde
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En septembre, BIOLIFE4D est devenue la première entreprise américaine à imprimer en 3D un mini cœur humain avec la structure exacte d'un cœur de taille normale et plusieurs des mêmes fonctions. Il s'agit d'une étape importante vers l'objectif ultime de l'entreprise: l'impression 3D de cœurs humains de taille réelle pouvant être utilisée par les chirurgiens en transplantation et par les sociétés pharmaceutiques pour des tests plus sûrs et plus rapides de nouvelles thérapies cardiaques.
16 Une nouvelle façon de diagnostiquer une maladie hépatique à un stade précoce
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En octobre 2019, des chercheurs de la Georgia State University ont révélé qu'ils avaient découvert la première méthode efficace et non invasive pour détecter et diagnostiquer les maladies hépatiques à un stade précoce. Leur méthode utilise un nouveau colorant dans les tests d'IRM connu sous le nom de ProCA32.collagen1 qui cible la surexpression du collagène chez les personnes atteintes d'une maladie hépatique à un stade précoce. Comparé aux agents de contraste conventionnels, ProCA32.collagen1 est deux fois plus précis et peut détecter des tumeurs 100 fois plus petites. Il nécessite également une posologie nettement inférieure, ce qui le rend plus sûr pour les patients.
17 Le premier nouveau traitement de mésothéliome en 15 ans
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L'un des médicaments approuvés par la FDA en 2019 était NOVO-TTF100L, le premier nouveau traitement pour le mésothéliome en plus de 15 ans. Selon Colin Ruggiero, un écrivain sur la santé à Mesothelioma.com, NOVO-TTF100L est un appareil portable qui utilise des champs électriques réglés sur des fréquences spécifiques pour perturber la division et la croissance des cellules cancéreuses. Dans un essai clinique, le taux de survie médian des patients traités simultanément avec NOVO-TTF100L et la chimiothérapie était d'environ 18 mois.
18 Un nouveau vaccin contre la tuberculose pour les adultes
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Bien qu'un vaccin contre la tuberculose (TB) existe depuis 1921, il n'est efficace que chez les bébés et les enfants. En octobre, cependant, les chercheurs de GlaxoSmithKline (GSK) ont annoncé qu'ils avaient fait des progrès majeurs vers le développement d'un vaccin antituberculeux indispensable pour les adultes.
Lors des essais cliniques qui ont eu lieu dans trois pays africains - le Kenya, l'Afrique du Sud et la Zambie - le vaccin a prévenu l'infection tuberculeuse chez environ la moitié des personnes qui l'ont reçue. Même s'il ne fonctionne que la moitié du temps, le vaccin pourrait sauver des millions de vies. "Ces résultats démontrent que pour la première fois en près d'un siècle, la communauté mondiale dispose potentiellement d'un nouvel outil pour aider à fournir une protection contre la tuberculose", a déclaré Thomas Breuer, MD, médecin en chef de GSK Vaccines, dans un communiqué.
19 Soutien accru aux services de télésanté mentale
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Bien que la plupart des percées médicales soient le produit de nouvelles sciences ou technologies, certaines découlent également d'une politique améliorée. C'est le cas de la télésanté mentale, la thérapie en ligne AKA, qui a gagné du terrain en 2019 grâce à une combinaison de technologie et de politique.
«La croissance de la télésanté dans le domaine de la santé mentale est un moyen relativement simple, innovant, rentable et pratique de lutter contre l'épidémie de problèmes de santé mentale croissants», explique Rahul Mehra, MD. En juillet 2019, son organisation, le National Center for Performance Health (NCPH), a créé eCARE4KIDS, un programme de téléconférence au service des enfants des écoles publiques en Floride.
Mais ce ne sont pas seulement les enfants ou les Floridiens qui voient ces avancées. Une étude d'octobre par le cabinet d'avocats Epstein Becker Green a montré que les 50 États offrent désormais un certain niveau de couverture Medicaid pour les services de télésanté. Même le Congrès en voit les avantages: en février, il a présenté la loi sur l'expansion de la télémédecine en santé mentale, qui, si elle est adoptée, permettra à tous les bénéficiaires de Medicare d'accéder aux services de télésanté mentale à domicile.